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AB Science : Une étude révèle des avancées significatives en survie et en qualité de vie grâce au masitinib chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique
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AB Science : Une étude révèle des avancées significatives en survie et en qualité de vie grâce au masitinib chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

21 AVRIL 2026

Résumé

"AB Science a publié une étude sur medRxiv démontrant que le masitinib offre des bénéfices significatifs en survie et en qualité de vie pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique. Le Dr Albert Ludolph et le professeur Olivier Hermine soulignent l'importance de ces résultats et la nécessité de recherches supplémentaires pour valider ces avantages cliniques. L'étude AB23005, en cours, vise à confirmer l'efficacité du masitinib en combinaison avec le riluzole."

AB Science annonce des résultats prometteurs sur le masitinib pour les patients atteints de SLA

Paris, le 20 avril 2026 - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, portant sur l'évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015. Cet article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne.

Des résultats significatifs en matière de survie

Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »

Bon usage du médicament et balance bénéfices/risques - YouTube

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Un mécanisme d'action prometteur

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de cet article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il convient notamment de noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients chez lesquels l’activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. Cette compréhension mécanistique suggère qu’un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, ce qui permettrait potentiellement une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques. »

Une analyse approfondie des données

L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette étude a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS et des comparables historiques, démontrant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

  • Les survivants à long terme ont révélé des bénéfices cliniques remarquables, avec certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels.
  • Le masitinib agit en tant qu'inhibiteur de tyrosine kinase, ciblant l'activité des microglies et des mastocytes, ce qui offre un potentiel neuroprotecteur.
  • L'analyse a indiqué que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Un nouveau biomarqueur pour identifier les patients

Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

Détails de l'étude AB23005

L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Son objectif est de confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour) en association avec le riluzole, par rapport à une combinaison de riluzole et de placebo après 48 semaines de traitement.

  • Cette étude inclura 408 patients randomisés selon un rapport 1:1, présentant une progression normale de la maladie (c'est-à-dire un déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction.
  • Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

À propos de MedRxiv

MedRxiv (prononcé « med-archive ») est un service d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Lancée pour accélérer la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale, cette plateforme offre un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs, aidant ainsi les chercheurs, les cliniciens et les responsables de la santé publique à se tenir informés des nouvelles données scientifiques.

À propos du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale, ciblant les mastocytes et les macrophages, des cellules essentielles pour l'immunité. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter un grand nombre de pathologies, notamment en oncologie et dans les maladies inflammatoires.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI). La société a son siège à Paris et est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant les résultats financiers, les événements et le développement de produits. Bien qu'AB Science estime que ces déclarations sont raisonnables, les investisseurs doivent être conscients des risques et des incertitudes pouvant affecter les résultats réels.

Pour plus d'informations, veuillez contacter : AB Science - Communication financière et relations avec les médias : investors@ab-science.com.

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